AAV治疗罕见心脏疾病，细胞与基因疗法公司完成1.06亿美元C轮融资丨医麦猛爆料
2021年3月3日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日（2021年3月1日），专注于开发心脏疾病疗法的生物技术公司Tenaya Therapeutics宣布，已完成1.06亿美元的C轮融资。该轮融资将用于将公司先导项目——治疗肥厚型心肌病（HCM）的AAV基因疗法推进临床、在旧金山湾区建立用于AAV生产的专有cGMP工厂等。
C轮融资由RTW Investments领投，加入了新的投资者RA Capital Management、Fidelity Management＆Research Company和T.Rowe Price Associates管理的资金和账户；现有投资者Column Group、Casdin Capital、GV也参与了该轮融资。
Tenaya Therapeutics由美国格莱斯顿研究所和得克萨斯大学西南医学中心（UTSW）的顶尖心血管科学家创立，预计此次C轮融资后不久将提交IPO上市申请。Tenaya拥有三个心脏病治疗平台：基因疗法、细胞再生和精准医疗。Tenaya旨在采用多管齐下的方法，解决导致心脏病和心力衰竭的各种类型问题。
Tenaya首席执行官Faraz Ali表示，基因疗法将是对抗遗传性心脏病的正确武器；对于心脏病发作后心肌细胞受损的患者，采用细胞再生的方法会很有用；除此之外，基于精准医疗则能够基于人类细胞的疾病模型来筛选与各种形式的心脏病进展相关的靶标。
“尽管对于心脏病的治疗标准有所提高，但心脏病仍然是世界上主要的死亡原因。为开创针对心力衰竭的新型靶向治疗方法，如今使用先进的方式进行药物开发具有广阔的前景，包括一次性根治的基因疗法。我们感谢新的投资者和现有投资者有力的支持，帮助我们推进改善和延长患者寿命的疗法开发。”Faraz Ali说。
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Tenaya基因治疗平台和生产技术
Tenaya专有的基因治疗平台，针对流行和罕见形式的心脏疾病，旨在识别、工程设计、验证和生产同类最佳的AAV载体，使AAV载体的递送和表达对于心脏靶细胞更具有特异性。
➤ Tenaya的先导项目，治疗肥厚型心肌病（HCM）的AAV疗法，针对HCM主要遗传学病因MYBPC3基因突变。HCM的致病原因有多种，既有遗传因素也有非遗传因素。但是，MYBPC3基因突变会导致左心室壁收缩变硬并变厚，从而导致心脏循环血液低于正常水平。Tenaya的候选产品使用专有的最佳方法，已在相关鼠模型中证明了重大且持久的疾病逆转。该疗法目前正处于IND启用研究阶段。
➤ Tenaya还拥有靶向DWORF的基因疗法项目。DWORF是一种作用于SERCA途径的肌肉特异性微肽，最早由Tenaya联合创始人Eric Olson博士发现。Tenaya及其学术合作者已经积累了重要的临床前概念证明，证明了上调DWORF在多种模型中的有效性和安全性。这些发现支持该方法广泛适用于心力衰竭引起的遗传性扩张型心肌病患者。
Tenaya希望在许多基因治疗公司失败的心力衰竭中获得成功。Tenaya计划在模型中评估其基因疗法后，再对罕见突变患者进行试验，以证明其安全性和有效性，然后再转向更为广泛的疾病。
RTW Investments的执行合伙人兼首席投资官Roderick Wong博士表示：“Tenaya拥有推进大胆的研究策略杰出的科学方法，以及针对心脏病独特的药物发现能力。我们坚信在需求未得到满足的领域中，新兴的基因治疗具有很大潜力。随着多款AAV基因疗法的获批，我们对其在业界看到的早期结果感到鼓舞。我们很高兴与Tenaya合作，加快他们在这一领域中的成长，并推进有益于个人和家庭的新型心脏病治疗方法。”
▲ 图片来源：Tenaya官网
➤ 为支持其新兴的AAV基因治疗管线，Tenaya内化了其AAV制造能力、专业知识和知识产权（IP），重要步骤包括以下几点：
中试工厂：Tenaya已建立了一个200升规模的内部中试工厂，拥有主要工艺开发（PD）、分析开发（AD）和质量控制（QC）人员，以支持所有非临床研究，包括遵循良好实验室规范的大型动物模型研究。
cGMP设施：Tenaya将于2021年建立专门的cGMP设施，用于药品生产，并已在旧金山湾区租用了空间。该工厂将生产1000L规模的药品，以支持该公司的前导基因治疗计划的首次人体研究，并具有模块化设计，可根据不断变化的需求支持扩大规模和扩大生产能力。
平台可比性（PD）：Tenaya具有必要的PD专业知识，以确保使用HEK293和Sf9/rBV制造平台中的不同衣壳（包括在Tenaya内部开发的新型衣壳）具有可比的产品功效。
知识产权（IP）：Tenaya已就工艺改良申请了知识产权，这将支持AAV生产规模的扩大，为更多的心脏病患者人群提供治疗产品。对于支持当前和未来的项目必要的基础生产IP，Tenaya已获得了许可。
生产是基因治疗中的一个众所周知的瓶颈，许多公司依靠CDMO来生产其治疗所需的载体。Tenaya自己生产载体意味着无需遵循CDMO的日程安排、可用性和生产能力，这也为Tenaya生产能力的扩大，并从罕见病转变为更广泛的适应症奠定了基础。
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参考资料：
1.https://www.tenayatherapeutics.com/tenaya-therapeutics-secures-106-million-in-series-c-funding-to-accelerate-pipeline-of-potentially-curative-therapies-for-heart-disease/
2.https://www.fiercebiotech.com/biotech/tenaya-grabs-106m-top-up-to-push-heart-disease-gene-therapies-to-clinic